Avalia

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Avaliação de Tecnologias em Saúde na Área da
Genética Médica
Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras
Profa. Ida Vanessa D. Schwartz Curso de
Avaliação de Tecnologias em Saúde do PPGE/UFRGS
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Doenças Raras Definição

• As doenças raras também designadas como
  doenças órfãs são aquelas que afetam um pequeno
  número de pessoas, por comparação com a população
  em geral. Ocorrem com pouca frequência ou
  raramente. Existem ainda variantes raras de
  doenças frequentes.

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Doenças Raras

• São doenças crônicas, graves e degenerativas e
  colocam, muitas vezes, a vida em risco
• Manifestam-se na idade adulta
• Apresentam uma grande diversidade de distúrbios
  e sintomas, que variam não só de doença para
  doença, mas também de doente para doente
• Têm associado um déficit de conhecimentos
  médicos e científicos
• São muitas vezes incapacitantes, comprometendo a
  qualidade de vida
• Muitas não têm tratamento específico, sendo que
  os cuidados incidem, sobretudo, na melhoria da
  qualidade e esperança de vida
• Implicam elevado sofrimento para o doente e para
  a sua família.

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Doenças Raras

• São conhecidas cerca de sete mil doenças raras,
  mas estima-se que existam mais e que afetem entre
  seis a oito por cento da população entre 24 e
  36 milhões de pessoas na União Européia.
• Esse número está em crescimento, uma vez que são
  reportadas, na literatura, em média, cinco novas
  doenças por semana.

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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras

• As doenças raras devem ter algum tratamento
  diferenciado no tocante à avaliação de
  tecnologias de saúde?

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http//eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf
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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras

• Os métodos usuais de avaliação de tecnologias de
  saúde refletem as preferências da sociedade para
  o tratamento de doenças raras sérias e/ou
  ameaçadoras da vida???

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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras

• É possível a realização de estudos de
  custo-efetividade para doenças raras?

http//eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf
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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras
http//eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf
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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras

• A política de incorporação de novas tecnologias
  para doenças raras deve ser pensada
  diferencialmente em países desenvolvidos e em
  desenvolvimento?

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we propose the following.criteria for
inclusion on a complementary WHO Orphan Medicines
Model List, i.e. designation as a rare
essential prevalence, no alternatives on EML,
effectiveness, safety, availability, diagnosis,
expertise infrastructure
Bulletin WHO, September 2006
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Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras
Bulletin WHO, September 2006
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Reindenberg, 2006
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Reindenberg, 2006
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Fonte http//eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxto
nk3.pdf(Wastfelt et al., 2006 Stolk et al.,
2006)
Doenças Raras Definições
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Doenças Ultra-Raras

• lt1000 pacientes ou lt0,18 pacientes/10.000
  habitantes ( lt 1/50.000 ou lt2 pacientes /100.000
  habitantes)

ida.ez_at_terra.com.br
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Doenças Raras

• Orphan Drugs
• 30 para formas raras de cancer
• 50 para uso pediátrico
• 56 para doenças crônicas
• 85-90 para doenças graves ou que ameaçam a vida
  (Haffner, 2006)

ida.ez_at_terra.com.br
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Número de drogas aprovadas pelo FDA para os
principais tipos de doenças raras (1982-2006)
(Haffner, 2006)
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Doenças Raras

• O processo de desenvolvimento das drogas pode ser
  acelerado pela legislação das drogas-órfãs

Equidade no acesso ao tratamento
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Doenças Raras
http//eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf
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Por quê?

• FDA
• Fármacos considerados como provavelmente
  não-rentáveis durante o período de 7 anos após a
  sua aprovação.

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Por quê?

• Comunidade Européia
• Patients suffering from rare conditions should
  be entitled to the same quality of treatment as
  other patients

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Orphan Drug Act

• Assinado como lei nos EUA em 1983 (emenda ao
  Federal Food, Drug, and Cosmetic Act).
• População gt 200.000 pesquisa clínica não é
  subsidiada.

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Orphan Drug Act

• Subsídios para pesquisa clínica somente para o
  período compreendido entre a obtenção do status
  de droga-órfã do status e a aprovação para
  comercialização.
• Exclusividade de comercialização 7 anos após
  aprovação.
• Revisão mais rápida para aprovação (fast track
  ou aprovação acelerada).

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Orphan Drug Act
1972 1982 1982
2006
10 tratamentos para doenças 282
tratamentos para doenças raras aprovados
pelo FDA raras aprovados pelo FDA
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Questão

• Se existe uma política para incentivar o
  desenvolvimento de drogas-órfãs, não deveria
  haver uma política para ampliar o acesso a estas
  drogas?

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Diferenças na Regulação entre Países
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Diferenças na Regulação entre Países
http//www.ppge.ufrgs.br/ats/disciplinas/1/vanekdo
m-2006.pdf
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THE EFFECT OF NEW DRUGS ON MORTALITY FROM RARE
DISEASES AND HIV

• Before the Orphan Drug Act went into effect
  (between 1979 and 1984), mortality from rare
  diseases grew at the same rate as mortality from
  other diseases.
• In contrast, during the next five years,
  mortality from rare diseases grew more slowly
  than mortality from other diseases. I estimate
  that one additional orphan drug approval in year
  t prevents 211 deaths in year t1 and ultimately
  prevents 499 deaths, and that about 108 thousand
  deaths from rare diseases will ultimately be
  prevented by all of the 216 orphan drugs tha t
  have been approved since 1983.
• Deaths are more closely related to the number of
  orphan product designations (which include
  experimental drugs) than they are to the number
  of approvals.
• Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

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Frank R. Lichtenberg (2001), NBER
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Frank R. Lichtenberg (2001), NBER
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Frank R. Lichtenberg (2001), NBER
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Frank R. Lichtenberg (2001), NBER
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(No Transcript)
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Limiar de custo-efetividade

• UK 20.000-30.00/ QALY
• (quality adjusted life-year)

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(No Transcript)
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Grata pela Atenção !
Profa. Ida Vanessa D. Schwartz Curso de
Avaliação de Tecnologias em Saúde do PPGE/UFRGS
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Avaliação de Tecnologias em Saúde na Área da
Genética Médica
Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças
Raras
Profa. Ida Vanessa D. Schwartz Curso de
Avaliação de Tecnologias em Saúde do PPGE/UFRGS