Godkendelse af l

1
Godkendelse af lægemidler til børn

• Steffen Thirstrup
• Overlæge, PhD
• Lægemiddelgodkendelse

2
Midt i en udvikling

• De senest 5-10 år
• Væsentligt øgede krav til dokumentation i
  forbindelse med godkendelse af lægemidler til
  børn
• Nuværende
• Lægemidler til børn skal være afprøvet på børn!
• Etisk overvejelser
• Raske eller syge børn?
• Ekstrapolation fra voksne?

3
Nuværende

• ICH E11 - Clinical investigation of medicinal
  products in the paediatric population (20 juli
  2000)
• Afvejning af fordele og ulemper ved afprøvning i
  børn
• Minimerer behovet for undersøgelser i børn mest
  muligt
• Undersøgelser alt overvejende i syge børn
• Extrapolation

4
Ekstrapolation(Voksne gt børn)

• Sygdommen forekommer kun hos børn
• Indledende undersøgelser i raske voksne
• Hovedparten af udviklingen i syge børn
• Sygdommen forskellig hos børn og voksne
• Som ovenfor

ICH E11 - WWW.ICH.GOV
5
Ekstrapolation(Voksne gt børn)

• Sygdommen ens hos børn og voksne
• Velkendt sammenhæng mellem lægemiddelkoncentration
  og effekt
• Lægemiddelomsætning i relevante aldersgrupper
  (syge)
• Ingen sammenhæng mellem lægemiddelkoncentration
  og effekt
• Indledene studier i raske voksne
• Hovedparten af udviklingen i syge børn

ICH E11 - WWW.ICH.GOV
6
Patientsikkerhed- korrekt anvendelse

• Etikettering og indlægssedler
• Kan det gøres bedre?

Direktiv 2001/83/EF
7
Indlægssedlen
Direktiv 2001/83/EF
8
Indlægssedlen
Direktiv 2001/83/EF
9
Patientsikkerhed- korrekt anvendelse

• Etikettering og indlægssedler
• Fælles europæiske regler
• Få hindringer for særlig mærkning
• Ofte kompromis for at nationale ønsker kan
  forenes
• Vi kan gøre det bedre...

Direktiv 2001/83/EF
10
Kan det blive endnu bedre??

• Problem
• 50 af den medicin, der anvendes til børn er ikke
  teste på børn
• Fx SSRI
• Manglende effekt særlige bivirkninger
• Ældre lægemidler

11
Fremtiden

• Forslag fra EU kommissionen
• 25. Oktober 2004
• Høring
• Videre politisk behandling
• Ikrafttrædelse tidligst 2006

12
Pisken

• Producenterne pålægges at planlægge undersøgelser
  i børn
• Alle nye lægemidler
• Nye formuleringer / adm. Veje
• Nye indikationer
• Udviklingsprogrammet vurderes af en pædiatrisk
  komité ved EMEA
• Mulighed for fritagelse

13
Guleroden

• Uanset udfaldet af undersøgelser
• Lægemidler med patent
• 6 mdr. ekstra databeskyttelse
• 2 år ekstra databeskyttelse for lægemidler til
  sjældne sygdomme
• Lægemidler uden patent
• 10 år databeskyttelse for den pædiatriske
  indikation
• Særlig mærkning P

14
Konklusion

• Lægemidler til børn skal være afprøvet på børn!
• Det har været sløjt
• Nu går det meget godt
• Det kan blive endnu bedre