Les facteurs clefs du succs dans le dveloppement des mdicaments orphelins MarieChristine Fortun Regu - PowerPoint PPT Presentation

Title: Les facteurs clefs du succs dans le dveloppement des mdicaments orphelins MarieChristine Fortun Regu


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 Les facteurs clefs du succès dans le
développement des médicaments orphelins Marie-C
hristine FortunRegulatory Affairs
DirectorOrphan Europe
 Traiter les maladies rares un espoir hier, une
réalité aujourdhui  
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ORPHAN EUROPE

• Laboratoire Pharmaceutique Français à capitaux
  privés spécialisé depuis plus de 15 ans dans
• le développement
• lenregistrement
• la commercialisation
  
  
• de médicaments exclusivement destinés au
  traitement
• de maladies rares

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ORPHAN EUROPE

• Notre stratégie
• Maladie rare
• Combler un vide thérapeutique
• Apporter une amélioration du SMR
• AMM
• Contribuer à la transmission de la connaissance

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ORPHAN EUROPE
Nos obligations
Ne pas faire faillite
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ORPHAN EUROPE

• Nos Obligations
• Gérer et diminuer les risques
• Générer des profits
• Croitre
• Accroitre le nombre de produits
• Pas de spécialisation thérapeutique

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ORPHAN EUROPE

• Nos  Standards  de travail
• La qualité au quotidien
• Etre et penser  positif 
• Etre innovant
• Analyser toute situation avec bon sens
• Car les malades attendent
• Ne jamais penser impossible avant davoir testé
  toutes les possibilités

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins
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Médicaments Orphelins Développement

• Les besoins
• Une désignation de médicament orphelin
• Un principe actif
• Une forme galénique
• Une présentation commerciale
• Un dossier dAMM pharmaceutique, pré clinique,
  clinique
• Une AMM européenne
• Un prix acceptable
• Un remboursement
• Des malades
• Des médecins compétents
• Des malades compliants
• Une règlementation adaptée

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Une désignation de médicament orphelin
• Avis scientifique,
• Conseils au développement,
• Réduction des taxes

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Un principe actif (PA)
• Original,
• connu déjà enregistré dans un autre pays,
• connu mais dont la commercialisation a été arrêté
  en raison de sa non rentabilité
• Connu mais non destiné à un usage humain
• Connu mais sans formulation pédiatrique

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Une forme galénique
• Trouver une formulation
• Adaptée aux adultes, aux enfants et aussi aux
  nouveaux nés

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Les  parcours  avec les autorités !
• Un dossier dAMM
• Une AMM européenne
• Un prix acceptable (une présentation commerciale)
• Un remboursement

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Des médecins compétents
• Parce que

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Le plus important pour un patient atteint d une
  maladie rare est
• d être diagnostiqué le plus rapidement possible
• d être adressé dans un hôpital spécialisé
• d être suivi par un médecin expérimenté et
  intéressé
• d avoir un accès rapide et facile au médicament
  adéquat lorsque celui-ci existe.

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Des médecins compétents
• Des malades compliants
• Rôle dinformation auprès des professionnels de
  santé ( awareness )
• Orphan Academy

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Médicaments Orphelins Développement

• Des malades (en France)
• 2006 2000
• Adagen 7 6
• Normosang 10 à 20 nx/an
• Cystagon 107 95
• Orfadin 45 23
• Carbaglu 16 9
• Vitamine E 410 300
• Cyanokit ?
• Cystadane 101 58
• Wilzin 60 13 ( 2001 )
• Sucraid 17 4
• Pedea 621 boites

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Médicaments Orphelins Développement
Les Besoins

• Une règlementation adaptée
• Un challenge de tous les jours !

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Médicaments Orphelins
Des difficultés?
Oui !
Un challenge?
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Médicaments Orphelins
Mais cest possible !
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Médicaments Orphelins

• Oui!
• Démontrer le caractère orphelin
• Exigences pharmaceutiques parfois exagérées
• Trouver des sous traitants de bonne volonté
• Synthèse, Galénique, Production
• Une présentation commerciale adaptée
• Un dossier dAMM non classique
• Un prix apparemment très élevé ( pour les
  autorités )
• Une distribution particulière
• Trouver les médecins compétents et intéressés
• Trouver les malades
• Une règlementation non toujours adaptée

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Démontrer le caractère orphelin
• Question démontrer les critères de prévalence
  dans lensemble des pays de lUE
• France ( 15 ), UK ( 4 ), Belgique ( 1 ), Pays Bas
  ( 1 ), Allemagne ( 2 ), Autriche ( 1 ), Italie (
  1 ), Espagne ( 1 )

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Qualité, efficacité, sécurité
• La qualité dun médicament orphelin doit être la
  même que pour tout autre médicament

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Trouver des sous traitants de bonne volonté
• Synthèse, Galénique, Production
• Packaging, Etiquetage

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Nombre limités de patients (nous pensons
   centaines  alors que les big pharmas pensent
  en centaine de milles)
• Petites quantités nécessaires (Nous pensons
   grammes ou kg  lorsquils pensent  tonnes )
• Difficultés pour trouver
• ?le bon fabriquant qui accepte
• au bon prix
• avec la bonne qualité
• Packaging/étiquetage Opérations manuelles

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Un dossier dAMM non classique
• Une règlementation non toujours adaptée

Discussion avec les autorités
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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Un prix apparemment très élevé
• Coûts à prendre en compte
• Principe actif, Contrôles analytiques
• Developpement ( Formulation, Pharmaceutique, Pré
  clinique, clinique )
• Production, Packaging, Libération
• Distribution
• Suivi des patients
• Ressources humaines

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• Carbaglu / exemples
• 1 excipient min. 25kg ( 10 ans de stock )
• Flacons min. 50000 ( gt 25 years stock )
• Bouchons min 50000 ( gt 25 ans stock 2 ans de
  péremption )
• Validation production Industrielle 12 lots
  dactif
• Développement Pré clinique 15 lots dactif
• Taxe denregistrement 116 000 ( 50 )
• Taxe annuelle 37800 ( 50 )
• Maintenance règlementaire 30000
• Rendement de production 80
• 1 lot / an à mettre en stabilité
• Production remplissage 30 fois plus cher

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Médicaments Orphelins
Difficultés Challenge

• La distribution?
• Particulière, efficace et différente des autres
  médicaments
• La distribution nest pas seulement le transport
  physique dun produit selon les GDP (Good
  Distribution Practices) du fabricant à la
  pharmacie

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• Pourquoi ?
• Parce que le patient atteint d une maladie rare
• Doit avoir un accès rapide et facile au
  médicament adéquat lorsque celui-ci existe.

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Médicaments Orphelins

• Leur distribution ?
• Cest également  service sur mesure 
• Le bon produit au bon endroit au bon moment
• Le suivi des patients
• Lexpédition en urgence
• Un service de qualité ( vérification des
  indications )

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Médicaments Orphelins
Un challenge de tous les jours
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Médicaments Orphelins
Cest possible !
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Médicaments Orphelins
Avant de prendre en charge un nouveau projet

• Analyse financière
• Planning
• Aspects réglementaires
• Besoins de développement
• Recherche dalternatives thérapeutiques
• Peut on sentendre avec ce partenaire?
• Les produit est il orphelin?
• Association de patients?

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Penser différemment
Innovant
Bon sens
La qualité
impossible? Uniquement si on a tout essayé
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ORPHAN EUROPE
1990 1employé 1 médicament destinés à 7
patients France 1990 Grande
Bretagne 1996 Allemagne 1997 Espagne 1998 It
alie 1998 Pologne 2000 Scandinavie 2001 B
enelux 2004 Suisse 2006 2006 plus de 120
employés 12 médicaments Distribués dans plus de
55 pays
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ORPHAN EUROPE

• Médicaments développés par Orphan Europe
• Médicaments déjà existants et disponibles aux US
• Co-développement
• Développement  maison 
• Dans tous les cas
• Médicaments  Super Orphelins 
• Prévalence UE 18 à 1000 patients
• Issus de la chimie classique en général

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ORPHAN EUROPELes pathologies

• Cystinose (646 patients)
• Patent Ductus Arteriosus
• Prévention des infections à Pseudomonas
  aeruginosa chez les patients atteints de
  mucoviscidose (212 patients)
• Intoxications au Cyanure
• Porphyries
• NAGS (30 patients)
• Homocystinurie (308 patients)
• Tyrosinémie de type I (325 patients)
• DICS avec déficit en ADA (33 patients)
• Déficit en sucrase isomaltase (47 patients)
• Maladie de Wilson (294 patients)
• Nombre de patients en Europe

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Merci