Title: Un peu d
1Les Médicaments
- Un peu dhistoire Définitions des différentes
catégories de médicaments - Les origines des médicaments
- - végétale, minérale, animale
- Cas particuliers ATB, vaccins, Médicaments
Dérivés du Sang - - synthétique
- - obtenus par biotechnologie.
2 Le Médicament un peu dhistoire (1)
Lhomme trouve dans la nature sa nourriture
remèdes et poisons Substances naturelles
pratiques magiques et religieuses Hippocrate
(vers 460-vers 377 av.J.-C.)La nature est le
médecin des malades
- - Au 12ème siècle, l'Eglise interdit l'étude et
l'exercice de la médecine dans les couvents les
moines-médecins les quittent et s'établissent
médecins, colporteurs et préparateurs de
médicaments. -
- - En 1258 Louis IX sépare les professions
dapothicaire et de médecin. -
3 Le Médicament un peu dhistoire (2)
- En 1777, Louis XVI crée le Collège de Pharmacie
par décret, les apothicaires prennent le nom de
Pharmacien et obtiennent lexclusivité de la
préparation des remèdes.
Au 19ème siècle progrès de la chimie
extraction puis synthèse des principes actifs
connaissance du corps utilisation
rationnelle des drogues.
4 Définition du médicament
- "On entend par médicament toute substance ou
composition - possédant des propriétés
curatives ou préventives à légard
des maladies humaines ou animales - - pouvant être utilisée chez lhomme ou chez
lanimal ou pouvant leur être administrée, en vue
détablir un diagnostic médical ou de restaurer,
corriger ou modifier leurs fonctions
physiologiques en exerçant une action
pharmacologique, immunologique ou métabolique.
(CSP).
5Le médicament produit de consommation
particulier
- Il a un mode de financement spécifique
Sécurité Sociale - C'est un produit actif nécessaire à la santé,
qui comporte des risques son cycle (production,
dispensation, récupération) est étroitement
encadrée et sous la responsabilité de
pharmaciens. - C'est un bien industriel fabriqué par des
entreprises dont la rentabilité doit assumer une
recherche de haut niveau.
6De la molécule au médicament (1)
- Série détapes éliminatoires expériences in
vitro, puis chez lanimal, suivies des 4 phases
successives dessai chez lhomme -
- - Les études de phase I testent la sécurité
demploi des thérapeutiques - Les études de phase
II précisent lefficacité du produit dans des
conditions précises (populations
limités).- Les études de phase III conduites sur
une population plus large, représentative de
la population atteinte dune pathologie. Elles
ont pour but de confirmer lefficacité du
traitement avant lobtention de
lAutorisation de Mise sur le Marché (A.M.M)-
Les études de phase IV complètent les
informations sur la sécurité demploi
du traitement sur une population réelle - la phase de pharmacovigilance.
7De la molécule au médicament (2)
parfois fruit de l'empirisme ou du hasard, mais
le souvent aboutissement de l'application de
connaissances scientifiques sur les propriétés de
milliers de substances, naturelles ou
synthétiques. ou même fruit de nouvelles
stratégies plus directes où le point de départ
n'est plus le médicament lui-même, mais sa cible
moléculaire. Ils sont alors plus inventés que
découverts.
- Sur 10.000 molécules qui sont " screenées ",
- 15 molécules études précliniques chez
l'animal - et quelques unes études cliniques chez
l'Homme - 1 ou 2 auront l'AMM, en 7 à 12 ans,
protégées par un brevet pendant 20 ans.
8Différentes catégories de médicaments (1)
- 1/ Médicaments officinaux préparations
officinales et Produits officinaux divisés POD - 2/ Préparations Magistrales
- 3/ Préparations Hospitalières
- 4/ Spécialités Pharmaceutiques, médicaments
génériques et bio similaires.
9Différentes catégories de médicaments (2)
- 1/ Préparation officinale " tout médicament
préparé en pharmacie, inscrit à la Pharmacopée ou
au Formulaire National". - La préparation est désignée par le nom dusage
correspondant à une formule détaillée dans ces
ouvrages. - La préparation peut être faite à lavance.
- (ex soluté de Dakin, vaseline à loxyde de
zinc,.).
Pharmacopée (ancien Codex 1ère édition 1758 puis
1837 puis tous les15 à 20 ans 1972)
recueil officiel de monographies de produits
pharmaceutiques Formulaire National contient
les formes de médicaments officinaux
10Différentes catégories de médicaments (3)
- RQ Certaines préparations se limitent à une
simple division de produits fournis par
lindustrie conditionnement et étiquetage
Produits officinaux divisés (POD). - Elles concernent
- - des liquides (alcool, huile d'amandes...)
- - des poudres (bicarbonate de sodium, sulfate de
magnésium) - des plantes médicinales.
11Différentes catégories de médicaments (4)
- 2/ Préparation magistrale " tout médicament
préparé au vu de la prescription destinée à un
patient déterminé"Elle est faite
extemporanément. - Elles sont faites aussi bien en officine de
ville (qui parfois sous-traitent cette
préparation) quà la Pharmacie de lhôpital (
Pharmacie à Usage Intérieur PUI).
essentiellement des formes dermatologiques et des
gélules pédiatriques. - Ex préparation de gélules pédiatriques
(Aldactone, Mopral,..) - Vaseline salicylée, Sérum
physiologique adrénaliné,. -
12Différentes catégories de médicaments (5)
- Dès Aristote, (384-322 av. J.-C.) qui prône
lutilisation de préparations magistrales dont
lefficacité est prouvée par lexpérience. - Ex La Thériaque très renommée confiture
presque noire riche en opium à lodeur
nauséabonde, additionnée de chair de vipère de
miel et parfois de vin pour obtenir une pâte
molle antidote aux venins de serpents, de
scorpions et empoisonnements. - Les étapes de sa confection sont décrites dans
un manuscrit illustré datant de 1199.
13Différentes catégories de médicaments (6)
- 3/ Préparations Hospitalières
- préparation réalisée par la PUI, pour répondre
à un besoin précis, pour plusieurs patients de
létablissement - Ex Solution de saccharose pour les nouveaux nés
- Dilution dacides utilisés en dermatologie,
Soumises aux règles des Bonnes Pratiques de
Fabrications (2007) locaux, matériels,
personnels, Assurance Qualité Fiches de
fabrications et contrôles, ordonnanciers
14Différentes catégories de médicaments (6)
- 4/ Spécialités Pharmaceutiques tout médicament
préparé à l'avance, présenté sous un
conditionnement particulier et caractérisé par
une dénomination spéciale Dénomination Commune
Internationale DCI nom scientifique (nom NON
commercial) de la molécule substance active.
Les DCI sont établies par lOrganisation Mondiale
de la Santé (OMS) qui les crée, avec des
segments-clé, fonction de leur classe
thérapeutique en veillant à éviter les confusions.
15Différentes catégories de médicaments (7)
- Formation des dénominations communes segments
clés - Ex 1 Antiviraux
- - fovir Adéfovir Hepsera (Hép B)
- Ténofovir Viread (Hép B et VIH)
- - amivir Oseltamivir Tamiflu
- Zanamivir Relenza
Ex 2 Anti Hypertenseurs Inhibiteur de lEnzyme
de Conversion IEC - pril ramipril
Triatec, lisinopril Zestril, Périndopril
Coversyl Inhibiteurs de langiotensine II
- sartans Valsartan Tareg, Losartan Cozaar
16Différentes catégories de médicaments (8)
- 4/ Spécialités Pharmaceutiques mentions
réglementaires - - le nom du médicament DCI et sa forme
pharmaceutique - - le nom du laboratoire et du fabricant
- - la composition
- - les indications thérapeutiques
- - les précautions d'emploi
- - le mode d'emploi et la posologie
- règles de bon usage du médicament
Remarque depuis 2002 possibilité pour les
praticiens de prescrire en DCI. Sinon Spécialité
Non Substituable si ne veut pas de Génériques
17Différentes catégories de médicaments (9)
- médicament génériques "copies" de médicaments
dont la protection par le brevet est terminée - médicaments bio similaires molécules jugées
similaires, mais pas identiques, aux bio
médicaments
biotechnologies ensemble des techniques qui
utilisent les ressources du vivant (tissus,
cellules, protéines) ou de parties de ceux-ci
(gènes, enzymes) pour produire des médicaments
18 Origine des médicaments
- Les premiers médicaments de nos ancêtres ont été
la salive, la terre et l'eau. - Puis durant des siècles, leur origine
- végétale - - animale et minérale
- 1890 les 1ères synthèses chimiques ont été
réalisées
1980 début des biotechnologies le principe
actif vient dune cellule humaine et ce sont des
micro-organismes qui vont le fabriquer.
1990 thérapie génique correction du gène
défaillant thérapie cellulaire apport des
cellules produisant la molécule manquante
(ex. insuline)
19Origine Végétale des médicaments (1)
- Certains anthropologues pensent que dès la
préhistoire, les plantes sauvages ont
systématiquement été goûtées - déduction de leurs avantages leurs
inconvénients. - RQ Même observation faite chez les grands
singes
Ötzi, entre 3350 et 3100 av.J.-C avait une
bourse en cuir contenant un champignons parasite
lié aux bouleaux aux propriétés antibiotiques et
contenant des huiles toxiques pour les vers
intestinaux.
Dioscoride, médecin grec, Pline lAncien,
Théophraste (1er siècle après J-C) puis Galien
intérêt pour la botanique 1ère
classification des plantes 519 espèces de
plantes dans la Matière Médicale avec origine,
mode de récolte, préparation et vertus
thérapeutiques application médicale (ex la
Mandragore contenant la scopolamine, la colchique
contre la goutte, fougères mâles comme
vermifuge)
20Origine Végétale des médicaments (2)
Ce traité fit autorité en Europe jusqu'au
Moyen Age. Repris par Charlemagne (742-814), qui
recommandait la culture de 90 plantes
médicinales, dans un de ses Capitulaires
écoles religieuses où l'étude des plantes
curatives (sous forme de tisanes, décoctions,
cataplasmes) base de l'enseignement
médicinal.
- XIII siècle traité de Nikolaos avec 2 500
formules guide des apothicaires jusquau XVII
siècle (ex onguent calmant à base de bourgeons
de peupliers, Pavot, Mandragore, Jusquiame,)
21Origine Végétale des médicaments (3)
Les déductions des anciens découverte de
principes actifs. Ex le saule, la reine des
prés dont la résistance à l'humidité des marais,
a laissé supposer que se trouvait dans l'écorce
ou les feuilles le moyen de lutter contre les
rhumatisme. bien plus tard, les pharmacologues
extrairont les salicylates, précurseur de
l'aspirine (synthétisé en 1853, pur et vendu en
1899).
Les similitudes plantes et maladie ex les
tubercules noueux du Colchique rappelle les
doigts des goutteux colchicine
efficace contre la goutte
22Origine Végétale des médicaments (4)
Hyppocrate (460-377 av JC), pense que les
maladies sévacuent par la bouche, le ventre ou
la vessie plantes très utilisées
ail, poireau (diurétiques), le choux (purgatif),
Hellebore blanc (vomitif)
Dès le VIème siècle formule de pilule
antidouleur à base de Jusquiame,
opium, safran
Au Moyen âge cultivées dans les jardins
Absinthe (fièvre), Fenouil et bleuet
(yeux), Iris (vessie), menthe (cordes vocales)
- Au XIXème siècle botanistes et chimistes
découvertes - Alcaloïdes et Hétérosides Glucosides
-
23Origine Végétale des médicaments (5)
1/ ALCALOÏDES - Extrait de lopium du Pavot
en 1806 Morphine en 1832 Codeïne Codenfan
(éther méthylique de la morphine
formule en 1881, hémiS en 1886) - Extrait des
écorces du Quinquina Quinine utilisée contre
les fièvres (S en 1824) Quinimax antipaludéen
Quinidine utilisée contre les palpitations
Serecor antiarhytmique - Extrait de la
pervenche de Madagascar Vinca-alcaloïdesAntican
céreux Vinblastine Velbe, Vinorelbine
Navelbine - Extrait de lErgot de seigle
Ergotamine Séglor antimigraineux - Extrait de
la Belladone 1833 Atropine antispasmodique,anti
bradycardies
24Origine Végétale des médicaments (6)
- 2/ HETEROSIDES GLUCOSIDES
- Extrait de la Digitale pourprée 1869 Digitaline
- puis Digoxine tonicardiaques
- 3/ AUTRE EXEMPLE
- Extrait de lécorce dIf du Pacifique les
TAXANES Anticancéreux - Paclitaxel Taxol et Docétaxel Taxotere
25Origine animale des médicaments (1)
Lhomme primitif utilise viscères, graisses
et sang des animaux. Ex surrénales de gibier
(riche en adrénaline, effet vasoconstricteur) sur
les blessures, puis bile et foie (riche en
vitamine A) sont utilisés dans les affections
cutanées et oculaires, blancs dœuf (riche en
lysozyme) qd œil inflammatoire.
Dioscoride dans la Matière médicale 1 chapitre
sur les matières animales Le cerf bois, os du
talon, sang renard et ours graisse La vipère
dans la thériaque
- Morue huile extraite du foie donnée dès1820
aux enfants qui ont un problème de
croissance riche en vitamine A et E.
26Origine animale des médicaments (2)
1/ Utilisés entiers Sangsues (dès XVIII ème
siècle) elles sécrètent une salive contenant une
hyaluronidase, une collagénase, des inhibiteurs
de lagrégation plaquettaire et de la
coagulation, permettant ainsi laspiration de
sang et favorisant la cicatrisation (lors de
greffe des doigts ou de lambeaux de peau) 2/
Obtenus par Extraction a) Héparine
extrait de la muqueuse intestinale de porc
purification et obtention de sels calcique,
sodique Ex Calciparine Par fractionnement
Héparine de Bas Poids Moléculaire Enoxaparin
e Lovenox
27Origine animale des médicaments (3)
b) Insuline extrait des pancréas de Porc ou
bœuf, transformée en insuline humaine par des
procédés chimiques ou synthétisée par
bactérie Dès lantiquité, les Grecs et les
Egyptiens connaissent le diabète Les reins et
la vessie ne cessent démettre des urines. Le
malade ne peut sempêcher de boire et duriner
(Galien). Diabetes, en grec, signifie je
passe à travers 1674 Willis trouve que lurine
des patients diabétiques a un goût sucré. 1776
Dolson isole le sucre des urines la réaction
des sels de cuivre (liqueur de Fehling) permet
de mesurer la glycosurie.
28Origine animale des médicaments (4)
- 1869 Paul Langerhans découvre que le pancréas
contient des îlots dont il ignore la
fonction. - On les appelle Ilots de Langerhans dès 1893.
- 1889 Minkowski montre quun chien dont on
enlève le pancréas est atteint de diabète grave. - 1900 Opie pense que le diabète est dû à la
destruction des îlots de L.
1902 Dautres glandes que le pancréas
(ovaires, surrénales) libèrent des substances
qui agissent à distance
les messagers chimiques ou hormones
sont découvertes Les recherches sorientent
alors vers la préparation dun extrait
pancréatique, efficace et utilisable chez
lhomme. Il faudra plus de vingt ans pour aboutir.
29Origine animale des médicaments (4)
- 1922 les premières injections dextraits
pancréatiques sauvent Leonard Thompson, garçon de
14 ans atteint dun diabète au stade de coma. - La substance extraite des îlots est appelée
insuline (latin insula île).
insuline ordinaire administrée en 3 ou 4
injections par jour. 1936 Scott et Fisher
créent la 1ère insuline lente en la combinant à
la Protamine du Zinc Insuline Protamine
Zinc. 1946 des chercheurs (institut Hagedorn
Danois) mettent au point linsuline NPH (Neutre
Protamine Hagedorn), daction intermédiaire .
Mais linsuline extraite du pancréas des animaux
contient des impuretés responsables de réactions
locales ou dallergies. 1970 Lélimination de
ces impuretés donne des insulines purifiées,
appelées Monopic ou Monocomposées.
30Origine animale des médicaments (5)
- 1965 synthèse chimique de linsuline
- 1978 - 81 production industrielle dinsuline
humaine par 2 techniques - - Lhémisynthèse linsuline porcine diffère de
linsuline humaine par un seul acide aminé on
lui donne la structure de linsuline humaine par
des procédés chimiques. - - La biosynthèse (production par génie
génétique) le gène codant la fabrication de
linsuline est inséré dans une bactérie ou une
levure ces micro-organismes vont se multiplier
en culture et produire de linsuline, qui est
alors purifiée. - Ce procédé permet de disposer de quantités
illimitées dinsuline et de ne plus dépendre
dune source animale dinsuline.
31Origine animale des médicaments (6)
- 1990 La modification de la composition de
linsuline (changement dun acide aminé par un
autre, adjonction de radicaux) peut en modifier
la vitesse et la durée daction. - On distingue
- - les analogues rapides à début daction plus
rapide et durée daction plus courte que
linsuline humaine - - les analogues daction prolongée
intermédiaires ou lents. - Et après ? recherches sur
- - Les autres voies dadministration de
linsuline inhalée - - Le pancréas artificiel
- - Les greffes de pancréas et dîlots de
Langerhans.
32Origine minérale des médicaments (1)
Dès le moyen âge certains argiles aident à
cautériser les plaies - plomb et mercure
en onguent contre les maladies de peau mais
aussi le cuivre, largent..
Au XIème siècle vertus des pierres précieuses
agathe contre linflammation, onyx contre la
tristesse,
Au XVIème siècle Paracelse Ttt à base de métaux
purifié par le feu, mercure (pommade contre la
syphilis), antimoine..
33Origine minérale des médicaments (2)
- De nos jours POD Chlorure de Na, Talc,
solutés Bicars de Na,.. - 1/ Dérivés du Mercure antiseptique type Mercryl
- 2/ Aluminium peu absorbé par le tube digestif
propriétés adsorbantes et antiacides
Phosphalugel Maalox Gaviscon
3/ Argent propriétés antiseptiques (Solution
ou crayon sous forme de Nitrate) 4/ Or
sous forme de sels (chrysothérapie) améliore les
symptômes articulaires de pathologies
rhumatismales Ridauran
5/ Complexes de Platine activité anticancéreuse
Cisplatine Carboplatine Oxaliplatine
34Cas particuliers (1) les AnTiBiotiques
- Traitement de la syphilis
- - Jusquà la fin du XIXe siècle traitement par
les sels de mercure et liodure de potassium. - - 1910 mise eu point d1 molécule efficace et
mieux tolérée, le Salvarsan, qui devient le
traitement antisyphilitique de référence - 1935
lefficacité antibactérienne du Prontosil 1er
sulfamide. Plusieurs milliers de
molécules sont alors développées. -
- Jusquaux années 1940, les sulfamides règnent en
maîtres sur lantibiothérapie.
35Cas particuliers (2) les AnTiBiotiques
- Alexander Fleming, un bactériologiste
britannique, rentrant de vacances, en 1927 une
colonie de champignons (Penicillium notatum)
sest développée par hasard dans une culture de
staphylocoques dont elle a bloqué la croissance. - Cest en 1940 quHoward Florey et Ernst Boris
Chain, qui ont saisi lintérêt de la découverte
de Fleming, réussissent à isoler la substance
responsable, la pénicilline. - La production industrielle
- Une nouvelle levure est isolée, Penicillium
chrysogenum , qui produit deux cent fois plus de
pénicilline que la levure de Fleming. - En 1941 fermentation en cuves.
36Cas particuliers (3)
2/ Vaccins 1796 contre la variole, 1885 contre
la rage (Pasteur) totalité ou partie dun virus
ou dune bactérie (tué ou inactivé ou juste
atténué vaccin vivant) ou protéine (toxine
tétanique produite par Clostridium tétani) ou
antigène.
- 3/ Médicaments Dérivés du Sang MDS
- Obtenus par extraction du plasma humain
- Ex Albumine Vialebex, Immunoglobulines
polyvalentes Tégéline - ou antitétanique Gammatétanos , Facteurs de
coagulation VII, VIII, XI,.. - traçabilité du donneur au receveur.
37Synthèse des médicaments (1)
- Fin du XVIIIe siècle rupture radicale dans
l'histoire de la pharmacie des plantes
médicinales recherche des principes actifs
médicaments, élaborés grâce aux techniques
chimiques. - 1/ Hémisyhthèse modification chimique de
substances naturelles - Ex Mandragore scopolamine butyl
Buscopan - Ephédras Ephédrine
Néosynéphrine hypertensive - Isoprénaline Isuprel
tonicardiaque - Quinquina Quinine
Chloroquine Nivaquine
1941 mort dun troupeau de vaches par hémorragie
après ingestion de foin Mélilot (riche en
coumarine) moisi découverte du dicoumarol
inhibiteur de la vitamine K nécessaire à la ? de
la thrombine structure voisine
acénocoumarol Sintron
38Synthèse des médicaments (2)
- 2/ Raisonnement analogique Copie, par S
chimique, - de molécules
- Ex Belladone atropine divers
antispasmodiques - 3/ Biologie moléculaire
- - Récepteurs molécule active
Effet pharmacologique
- adrénaline
-
- molécule modifiée qui bloque le R Ex
Bloqueurs des récepteurs ß
- La connaissance de la structure des enzymes
molécules les inhibant Ex IEC
39Synthèse des médicaments (3)
40- 2003 inhibiteurs de fusion contre le VIH
-
41La recherche de molécules 4 grandes voies
- 1. L'extraction d'une substance à partir de
produits naturels
dorigines végétale, animale ou minérale. - 2. La synthèse chimique des molécules à partir de
radicaux dont on connaît ou
suppose les propriétés thérapeutiques (dès1890)
3. La modélisation de molécules thérapeutiquement
actives détermination de la structure
tridimensionnelle d'une substance, qui, dans
l'organisme, agit à un niveau précis du
développement d'une maladie. création dune
molécule dont la structure est en parfaite
adéquation avec celle de la cible de la
substance concernée. 4. La création et
production de substances biologiques par les
biotechnologies bio médicament Exemple de la
production de molécules par Génie Génétique
42 Traduction
de la séquence de lADN en protéi
LADN assemblage de mots codés réunis en
gènes LADN humain compterait entre 3 000 et 100
000 gènes
43Médicaments issus des Biotechnologies (1)
Létape clé des médicaments biotechnologiques
les protéines gène (mini centre de décision)
protéine action sur lorganisme
réalise ce qua programmé le gène
Lidée faire de cette protéine un
médicament. Comment ? 1/ prélever un gène humain
intéressant (car il fabrique la protéine
recherchée) 2/ linsérer dans des cellules
vivantes (ex des bactéries, cellules de
mammifères). 3/ Multiplication de ces cellules
dont le gène est modifié 4/ Elles vont exprimer
(fabriquer) la protéine recherchée. 5/ Récolte
purification des protéines protéines
recombinantes
44ADN bref rappel historique
- En 1953 Watson et Crick découvrent la structure
de lADN et en comprennent le sens. - Au début des années 1960 le code génétique est
identifié. - Au début des années 1970, la possibilité de
couper le ruban dADN en des endroits déterminés
grâce à des enzymes, puis de recoller les
fragments premiers transferts de gènes
dans des bactéries. - 1977 1er gène humain est cloné.
- 1978, le gène de linsuline humaine est transféré
dans la bactérie Escherichia coli qui se met à
produire une réplique de linsuline de lHomme.
Le premier médicament issu des biotechnologies
est né. Il sera commercialisé en 1982.
45(No Transcript)
46Classification pharmacologique des 107
biomédicaments issus du génie génétique
commercialisés en France (fin mars 2008)
47Médicaments issus des Biotechnologies (2)Cas
des Anticorps (Ac) monoclonaux
- Produits par de cellules du système immunitaire
les plasmocytes - Comment ?
- 1/ Injection de lantigène (Ag) intéressant chez
une souris - plasmocytes (rate) produisent des Ac contre
lAg - fusion avec cellules immortelles
- Production dAc par ces cellules hybrides
Ex Ag portés par des cellules tumorales
Ac contre ces cellules cibles nouvelle
classe danticancéreux spécifiques Rituximab
Mabthéra Trastuzumab Herceptin
48Médicaments issus des Biotechnologies (3)
- En 2002, 155 médicaments dans le monde lesquels
? quels avantages ? - Les hormones obtenues par extraction (homme ou
animaux) - La biotechnologie permet de les
produire en beaucoup plus grandes quantités en
éliminant tout risque éventuel de contamination. - Maladies concernées diabète (insuline),
déficit de croissance chez lenfant
(hormone de croissance), trouble de lovulation
(gonadotrophine) - - Les vaccins technique classique prendre une
cellule (virus, bactérie), atténuer sa virulence
et linjecter. Avec la recombinaison génétique,
lantigène seul ( la partie du virus qui
provoque la maladie) est utilisé. - Maladies concernées coqueluche,
méningite.... - - Les autres médicaments
- Les interférons, anticorps monoclonaux (Mabthéra
en Cancérologie, Rhumatologie), les facteurs de
coagulation (hémophiles) , EPO (Néorécormon,
Aranesp )
49La recherche des molécules 2 nouvelles voies
de recherche
- les thérapies géniques on administre à un
patient des cellules vivantes dont les gènes ont
été préalablement modifiés pour compenser une
anomalie génétique - Lintroduction dun fragment dADN dans le noyau
dune cellule humaine nécessite dapporter cette
séquence dADN par lintermédiaire dun vecteur
, en général un virus rendu inoffensif, mais
capable de pénétrer dans la cellule cible. - Les méthodes utilisées font appel à la fois aux
progrès des techniques de culture cellulaire et à
celles dinsertion de gènes. Cette application
suscite de très grands espoirs, en particulier
dans le traitement des maladies génétiques,
notamment lhémophilie, la myopathie,
mucoviscidose,.
- les thérapies cellulaires injection de
cellules transformées par des procédés "
pharmacologiques " à des êtres humains pour
traiter ou atténuer une maladie.