M. Alba Prat Casanovas

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Nuevas perspectivas quien evalua los
medicamentos?Catalunya Experiencia
Tratamientos Alta Complejidad8º curso de
evaluacióny selección de medicamentosPalma de
Mallorca

• M. Alba Prat Casanovas
• Gerencia Atenció farmacèutica i Prestacions
  Complementàries
• 7 mayo 2010

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PLAN ESTRATEGICO DE LA MEDICACIÓN HOSPITALARIA DE
DISPENSACIÓN AMBULATORIA (MHDA)
Consenso clínico
Corresponsabilización
1) Asignación DMA 2) Modelo corresponsabilización
3) Negociación condiciones financiacion
indústria farmacèutica (nuevos modelos acuerdos
CatSalut IF)
6) Programa de armonizacion farmacoterapéutica
CatSalut 7) Grupo de trabajo sobre
antiretrovirales 8) Grupo de trabajo sobre
immunosupresores selectivos
Sistemas de información
13) Mejoras en la información sobre utilización y
consumo MHDA 14) Registro de pacientes
oncológicos monitorización acceso
4) PASF TAC- Programa de evaluación, seguimiento
y financiación tratamientos farmacológicos alta
complejidad CAMUH CATFAC
COPIF 5)Protocolización del abordage en
terapéutica en les GPC
9) Grupos gestión territoriales
Citostáticos Antiretrovirales
Immunosupressors 10) Benchmarking entre
hospitales 11) Potenciar biosimilares 12)
Introducción criterios coste / efectividad
Gestión y eficiencia
Protocolización
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Tractamientos farmacológicos de alta complejidad
(TACs) Punto de partida

• Constante aparición de tratamientos de alta
  complejidad, la mayoria huerfanos y el otros con
  aprobación condicionada o en circunstancias
  excepcionales por la EMEA.
• Escasa información sobre la efectividad y
  seguridad en condiciones de práctica clínica
  habitual
• Elevado coste x tratamiento y elevadas tasas de
  crecimiento anuales
• Pocos casos per cada enfermedad pero bastantes
  casos en global.
• Problemas de acceso y potenciales inequidades
• Gran repercusión y impacto social

Proyecto Uso racional TAC
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Programa de Evaluación, Seguimiento y
Financiación de Tratamientos Farmacológicos de
Alta Complejidad (PASFTAC) (Resolución Director
CatSalut noviembre 2008)
Finalidad

• Mejora de los resultados en salud a partir del
  uso racional de los tratamientos farmacológicos
  de alta complejidad en el ámbito del CatSalut, en
  un marco que contribuya a la sostenibildad del
  sistema sanitario, que garantice la equidad en el
  acseso a estos ttos. en el seno del sistema
  sanitario publico y que coadyuve a la innovación

Objetivos y Funciones

• Recomendaciones sobre las condiciones de uso y
  dispensación de los TAC
• Autorizaciones, seguimiento,renovaciones y/o
  suspensiones de algunos TAC a título individual o
  por grupos de pacientes
• Estudiar y proponer nuevos mecanismos de
  provisión y financiación deTACs

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Programa de Evaluación, Seguimiento y
Financiación de Tratamientos Farmacológicos de
Alta Complejidad (PASFTAC)

• Que se considera un TAC?
• Terapias farmacològicas para enfermedades
  minoritarias.
• Farmacos autoritzados per EMEA Conditional
  approval o Exceptional circumstaces
• Farmacos Gestión de riesgos con un adicional
  de minimización de riesgos
• Medicamentos de terapia avanzada terapia
  génica, tisular etc.
• Otros tratamientos farmacológicos innovadores

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P alta complejidad (PASF-TAC)
Programa de Evaluación, Seguimiento y
Financiación de Tratamientos Farmacológicos de
Alta Complejidad (PASFTAC)
Financiación COPIF
Condiciones de facturación
Evaluación CAMUH
Criterios de uso y resultados
Seguimiento CATFAC
Autorización, renovación, registro
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Comisión Evaluación Medicamentos Utilización
Hospitalaria (CAMUH- AATRM-)

• Responsabilidades
• Evaluación de los TACs y elaboración de informes
  y recomendaciones sobre lugar en
  terapeutica,condiciones de uso y dispensación,
  criterios de seguimiento y respuesta terapéutica,
  exito clínico y eficiencia.

• Composición y miembros
• Presidente O. Solà-Morales (Dir. AATRM)
• Vocales Joan Albert Arnaiz, Ruben Diaz, Adolf
  Díez , Eduard Diògene, Anna Clopés, Pau Ferrer,
  Vicente Ortun, Maria Antònia Manguas (
  profesionales sanitarios medicos, farmacéuticos,
  economistas de la salud, bioético)
• Secretaria Núria Paladio (AATRM)
• Otros expertos coom epidemiologos, sociedades
  científicas yi representantes asoc. pacientes
  ad-hoc.
• http//www.gencat.cat/salut/depsan/units/aatrm/htm
  l/ca/dir214/doc13580.html

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Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta
Complejidad (CATFAC) BOPC 5567/10
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Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta
Complejidad (CATFAC) Funciones

• Asesorar el Servei Català de la Salut en todos
  los aspectos relacionados con los TACs.
• Valorar les solicitudes de autorización,
  renovación, suspensión o finalización de los
  tractamientos farmacológicos de alta complejidad
  y emetir los correspondientes informes.
• Proponer y, en su caso, evaluar las medidas
  necesarias para hacer efectivo el seguimiento de
  las personas pacientes que reciben TACs asi como
  los resultados de salud.
• Proponer la adopción de medidas para la
  implantación de un sistema de informació que
  contenga toda la información relativa a las
  recomendaciones, informes y actividsdes
  realizadas asi como la elaboración de una
  memoria anual.
• Proponer las medidas necesarias para que los
  registros de datos clínicos y administrativos,
  que se creen, permitan hacer un seguimiento
  epidemiológico y un conocimiento de las
  enfermedades para las cuales se autoricen
  tratamientos farmacológicos de alta complejidad.
• Proponer la elaboración de estudios concretos,
  asi como supervisar los que se lleven a cabo
  sobre TACs

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Consejo Asesor Tratamientos Farmacológicos Alta
Complejidad (CATFAC) Composición

• Presidencia Josep Torrent-Farnell
• Vocalia
• Anna Clopés, Mª Queralt Gorgues (especialistas
  en Farmacia hospitalaria)
• Jordi Pérez, Rubén Díaz (Licenciado en Medicina)
• Rosa Morros (Farmacóloga clínica)
• Núria Paladio (AATRM)
• M Jose Gaspar (Subdirección General Farmacia y
  PS)
• Alba Prat, Cristina Espinosa (Catsalut)
• Secretaria Marta Roig (Catsalut)
• Participación de otras personas expertos
  clínicos, epidemiologos, bioéticos, personas que
  representen a les sociedades científicas y
  personas que representen a las asociaciones de
  pacientes

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Comité de Provisión y Financiación

• Funciones
• Proponer condiciones de financiación de los TACs
  en el Catsalut
• Valoración farmacoeconómica y de impacto
  presupostario en colaboración con el Comitè
  Avaluació
• Econòmica i dImpacte Pressupostari
• (CAEIP)
• Estrategias de corresponsabilización
• como los contratos de riesgo compartido
• Composición
• Representantes del CatSalut y de CAMUH,CATFAC y
  CAEIP. (Resolución 16/2/2009)

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Fármacos huerfanos en Catalunya situación año
2009

• Coste por Tratamiento medio 17.000/paciente/año
  (rango 882-340.000)
• Muy pocos enfermos por patologia pero relevante
  al agrupar datos
• Año 2009 35 fàrmacs dispensados (autoritzados
  por lUE son 58)
• 0,28 receta mèdica
• 8,80 farmacia hospitalaria
• Importante tasa de crecimiento en el gasto
  40 aumento 2009 vs 2008

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Fármacos huerfanos en Catalunya evolución
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ESTADO DE SITUACIÓN Informes principios
activos solicitados a CAMUH
Principio activo Indicación evaluada Informe CAMUH Decisión CATFAC
Eculizumab (O) Hemoglobinúria Paroxismal Nocturna (AATRM) (Grup experts)
Miglustat (O,E) Niemann-Pick tipus C (AATRM) (Grup experts)
Azacitidina (O) Sd. mielodisplàsic
Idursulfasa (O,E) Sd. Hunter
Laronidasa (O, E) Sd. Hurler
Trabectedina (O, E) Sarcoma avançat Pendent maig
Ambrisentan (O) HT pulmonar Pendent maig
Lapatinib (C) Càncer mama metastàsic Pendent maig
Galsulfasa (O, E) Mucopolisacaridosi VI Pendent maig
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ESTADO DE SITUACIÓN Informes principios
activos solicitados a CAMUH
Principio activo Indicación evaluada
Etrombopag (O) Trombocitopènia púrpura immune
Amifampridina (O,E) Sd. Miastènic Lambert-Eaton
Plerixafor (O) Mobilització cèl. hematopoètiques pre-transplant MO
Romiplostim (O) Trombocitopènia púrpura immune
Aztreonam (O, AC) Infecció pulmonar crònica per Pseudomonas aeruginosa en pacients amb fibrosi quística
Everolimus (O) Carcinoma avançat en cèl renals
Tolvaptan (O) Hiponatrèmia secundària a síndrome de secreció inapropiada dhormona antidiürètica.
Oftamumab (O, AC) Leucèmia linfocítica crònica refractaris a fludarabina i alemtuzumab
Trabectedina (O) Nova indicació càncer ovari
Lapatinib (AC) Nova indicació C. mama sobreexpressin HER2 en comb amb inhibidor d'aromatasa . No tto previ amb trastuzumab o inhibidor d'aromatasa
Pazopanib (O, AC) Carcinoma avançat de cèl renals i amb tto pevia amb citoquina - 1a línia, via oral
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ECULIZUMAB

• Eculizumab
• Tratamiento hemoglobinúria paroxismal nocturna
  (HPN)
• Grupo de expertos (nov 2008)
• Autorizaciones individualizadas
• Criterios clínicos

Resolució del Director del CatSalut (13/11/2008)
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ECULIZUMAB Grupo de expertos en HPN

• Grupo de expertos en HPN creado en noviembre
  2008.
• Anna Clopés
• Cristina Espinosa
• Benet Nomdedeu
• Núria Paladio
• Alba Prat
• Josep Ma Rivera
• Marta Roig

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ECULIZUMAB Pacientes autoritzados
2008 2009 Gener 2010 Abril 2010
Pacient 1 Autoritzat Seguiment Seguiment
Pacient 2 Autoritzat Seguiment Seguiment
Pacient 3 Autoritzat Seguiment Seguiment
Pacient 4 Autoritzat Seguiment Seguiment Seguiment
Pacient 5 Denegat Autoritzat Seguiment Seguiment
Pacient 6 Autoritzat Seguiment Seguiment Seguiment
Pacient 7 Denegat
Pacient 8 - Autoritzat Seguiment
Pacient 9 - Denegat Autoritzat Seguiment
Pacient 10 - Denegat Denegat
Pacient 11 - - - Autoritzat

• En mayo de 2010
• 9 pacientes autoritzados
• 2 pacientes denegados
• 0 tratamientos suspendidos
• Coste trat. pacient/año 340.000

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MIGLUSTAT

• Miglustat
• Tratamient Niemann-Pick tipus C (NPC)
• Grupo de expertos (set 2009)
• Autorizaciones individualizadas
• Criterios clinicos

Resolució del Director del CatSalut (26/05/2009)
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MIGLUSTAT Grupo de expertos en NPC

• Grupo de expertos en NPC creado en septiembre
  2009.
• Carme Alerany
• Cristina Espinosa
• Núria Paladio
• Alba Prat
• Mercè Pineda
• Marta Roig
• Francesc Rubio
• Josep Torrent

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MIGLUSTAT Pacientes autoritzados
Juny 2009 Gener 2010
Pacient 1 Autoritzat
Pacient 2 Autoritzat
Pacient 3 - Autoritzat
Pacient 4 - Autoritzat
Pacient 5 - Autoritzat
Pacient 6 - Autoritzat

• En mayo de 2010
• 6 pacientes autorizados
• 0 pacientes denegados
• 0 tratamientos suspendidos
• Coste trat paciente/año 156.000

Pacients amb ús compassiu previ a
lautorització
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ENFERMEDADES LISOSOMALES

• Grupo expertos
• Carme Alerany
• Cristina Espinosa
• Rosa Morros
• Jordi Pérez
• Mercè Pineda
• Alba Prat
• Marta Roig
• Mireia del Toro

• Mayo 2010
• S. Hunter (idursulfasa)
• S. Hurler (laronidasa)
• Segundo semestre 2010
• - S. Maroteaux-Lamy (galsulfasa)

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Plan de acceso MHDA operativización
Variabilidad acceso medicamentos
(inequidades) Limitada información sobre
efectividad iy seguridad en práctica clínica
habitual Elevat cost i importants taxes de
creixement despesa farmacèutica
Porque?
Tratamientos alta complejidad
Armonización MHDA
TAC orfes, teràpia avançada, autoritz.
condicionada, excepcional etc. PASF-TAC
MHDA citostàtics, immunosupressors,
antire trovirals,etc (excepte TAC) PH-MHDA
Programas
COMHDA
CAMUH
Comisiones
AATRM Criteris dus i utilitat terapèutica
CatSalut, ICS, CHC, UCH Protocol MHDA i seguiment
CATFAC
CatSalut i experts externs Autorització,
renovació i registre tractaments individualitzats
Consell Assessor
COPIF
Comissions farmacoterapèutiques hospitalàries i
AATRM Harmonització criteris dus i utilitat
terapèutica MHDA
Catsalut. Condicions finançament i estratègies
corresponsabilització. CAEIP assessora
1. Informes i recomanacions TAC 2.
Autoritzacions, renovacions TAC en pacients 3.
Registre pacients 4. Condicions finançament i
corresponsabilització 5. Recomanacions TAC en
indicacions diferents a les autoritzades quan es
consideri necessari.
1. Protocol farmacoterapèutic MHDA (TAC exclosos)
2. Seguiment pacients (base dades citostàtics,
etc) 3. Recomanacions MHDA en indicacions
diferents a les autoritzades quan es consideri
necessari
Productos
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Programa Armonización Medicación Hospitalaria
Dispensación Ambulataria (PH-MHDA)
Objectivo
Armonizar la utilitzación farmacoterapéutica de
los MHDA citostáticos, immunosupresores,
antiretrovi -rals,etc. excepto TAC- a través
de la confección de protocolos
farmacoterapéuticos en el àmbit del Catsalut.
Funciones

1. Evaluar la MHDA recomendaciones clínicas de
   referencia para la elaboración de protocolos
   farmacoterapéuticos en los centros
   hospitalarios de la XHUP.
2. Seguimiento de los medicamentos MHDA mediante el
   registro de datos clínicos y administrativos.
3. Identificación y propuesta de medidas para
   promover la mejora de la utilización de los
   medicamentos de utilización hospitalària a
   implantar por el CatSalut.

Comisiones

• Comisión farmacoterapéutica MHDA (COMHDA)
  representantes del ICS, UCH, CHC,
  CatSalut,Departament i AATRM con Consejo asesor
  con representantes de las comisiones
  farmacoterapeuticas del ICS, UCH, CHC Acadèmia
  de Ciències Mèdiques y de lAATRM y otros
  expertos cuando se considere necesario

Productos

• Protocolos farmacoterapéutios MHDA Catsalut
• Seguimiento pacientes (bases de datos
  citostáticos etc.)
• Recomendaciones MHDA en indicaciones diferentes a
  las autorizadas cuando se considere necessario
  -.

25
CAEIP - Comisión de evaluación económica e
impacto presupuestario
26
CAEIP - Comisión de evaluación económica e
impacto presupuestario
Qué es la CAEIP y cuales son sus funciones?
27
Funciones Comisión Evaluación Económica y de
Impacto Presupuestario (CAEIP)

• Priorizar la realización de estudios en materia
  de evaluación económica de medicamentos

• Revisiones sistemáticas farmacoeconómicas de
  los principales grupos terapéuticos

• Estimaciones del impacto presupuestario de las
  decisiones de inclusión de medicamentos
• en la oferta pública de la prestación
  farmacéutica (especialmente Medicación
  hospitalaria y
• tratamientos farmacológicos de alta complejidad-
  TAC-)

• Estudios y propuestas en materia de
  financiación de medicamentos

• Emitir informes sobre estudios de evaluación
  económica presentados por la industria
• farmacéutica

• Confeccionar cualquier otro tipo de informes a
  solicitud de los órganos del Catsalut o
  Departament de Salut

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Miembros CAEIP

• Profesionales con una amplia y reconocida
  experiencia en el ámbito de la economía de la
  salud y de la evaluación económica de
  medicamentos
• En concreto
• Jaume Puig (Centre de Recerca en Economia i Salut
  de la Universitat Pompeu Fabra)
• Oriol de Solà-Morales (Agència dAvaluació de
  Tecnologies i Recerca Mèdiques)
• Arantxa Catalán (ICS)
• Josep Torrent (Fundació Doctor Robert)
• Josep LLuís Segú (CHC)
• Antoni Gilabert, Eva Sánchez, Josep Mª Argimon,
  David Magem y Cristina Espinosa (CatSalut)
• y otros expertos ad-hoc.

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Revisiones sistemáticas Informes y dictámenes
Informes y dictámenes (catalán, español y resumen
ejecutivo en inglés)
30
Muchas gracias! aprat_at_catsalut.cat