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Lo sviluppo di un nuovo farmaco
Motivazioni

• Ricerca di mercato e considerazioni finanziarie
• (politica aziendale)
• Necessità mediche
• Ipotesi scientifiche

Risultati

• Farmaci innovativi
• Copie (me - too)
• Farmaci orfani
• Farmaci con scarsa attività

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Studi clinici
Sperimentazioni cliniche
Osservazionali (di coorte caso-controllo)
Nessun intervento attivo
Intervento attivo dello sperimentatore
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Tappe dello sviluppo di un nuovo farmaco
Ricerca pre-clinica
Chimica Farmacologica Tossicologica
Farmacodinamica Farmacocinetica
Ricerca clinica
volontario sano
FASE 1
piccolo numero di pazienti selezionati
FASE 2
numero elevato di pazienti
FASE 3
FASE 4
popolazione generale

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Le fasi della sperimentazione clinica
Fase 1
Soggetti FASE I
Scopo
Volontari sani (qualche decina)
Ottenere informazioni circa la tollerabilità e la
cinetica
Fase 2
Soggetti
Scopo
FASE 2 A Pazienti selezion. (centinaio)
Ambito posologico, efficacia, tollerabilità, cinet
ica
FASE 2 B Pazienti selezion. (qualche centinaio)
Approfondimento di cui sopra
continua
5
Le fasi della sperimentazione clinica
continua
Fase 3
Soggetti
Scopo
Pazienti selezion. (qualche migliaio)
Stabilire definitivamente profilo di efficacia e
tollerabilità
Fase 4
Soggetti
Scopo
Popolazione universale
Efficacia, tollerabilità (farmacosorveglianza), ab
itudini prescrittive (farmacoepidemiologia), ricad
ute economiche (farmacoeconomia)
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Esperimento pianificato su persone (sane o
ammalate)
Risultati estendibili allintera popolazione
fruitrice di tale trattamento
Di conseguenza lindagine deve essere randomizza
ta prospettica controllata statisticamente
valutata
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Razionale e obiettivi Disegno sperimentale Calcolo
dimensione campione Arruolamento Modalità del
trattamento Rilevazione degli effetti Valutazione
statistica Consenso informato Assicurazione (Emend
amenti)
Programmazione
Protocollo
(sponsor)
Sperimentatore
Esecuzione
Controllo
monitor CEI
Visite periodiche Rapporto stato di avanzamento
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Dichiarazione di Helsinki (World Medical
Association,1964) Ultima revisione, Edinburgo,2000
Consenso informato Approvazione del comitato
etico
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Dichiarazione di Helsinki (descrizione degli
scopi)
I medici hanno lobbligo di promuovere e
salvaguardare la salute delle persone agire
esclusivamente nellinteresse del proprio
paziente Il benessere della persona deve avere la
precedenza sugli
interessi della scienza e della società Lo scopo
ultimo della ricerca medica è quello di
migliorare le procedure diagnostiche,
terapeutiche e di prevenzione delle malattie e
di comprenderne cause e patogenesi La ricerca
medica deve uniformarsi a regole etiche idonee a
promuovere il rispetto per le persone

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Dichiarazione di Helsinki Principi etici basilari
per il medico

• proteggere vita, riservatezza e dignità della
  persona
• uniformarsi al metodo scientifico (conoscenza
  della
• letteratura scientifica, della metodologia di
  laboratorio ed
• eventualmente della sperimentazione animale)
• evitare che la sperimentazione comprometta
  condizioni
• ambientali e benessere degli animali
• adozione di protocolli chiari da sottomettere
  ai CEI
• riportare nel protocollo laffermazione che la
  ricerca è
• condotta in accordo con quanto affermato nella
  dichiarazione
• di Helsinki